罕见病新药！美国FDA授予CUTX-101（铜组氨酸）治疗铜代谢异常疾病的快速通道地位
2018年7月4日讯 /生物谷BIOON/ --Cyprium Therapeutics是美国生物技术公司Fortress Biotech旗下公司，专注于开发创新的疗法用于铜代谢紊乱疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予CUTX-101（铜组氨酸注射液）治疗还未表现出显著临床进展的典型Menkes氏综合征（MD）的快速通道地位。MD又称卷发综合征，这是一种由铜转运蛋白A
罕见病新药速递！欧洲首个VII型粘多糖贮积症（MPS VII）治疗药物Mepsevii即将上市
2018年6月29日讯 /生物谷BIOON/ --欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）近日发布意见，推荐批准Ultragenyx Pharmaceutical公司的新药Mepsevii（vestronidase alfa）上市，用于治疗VII型粘多糖贮积症（MPS VII）的非神经症状。Mepsevii是一种酶替代疗法，旨在取代MPS VII患者中有缺陷的溶酶体酶β-葡萄糖醛酸酶
罕见病新药速递！美国FDA授予Albireo首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250罕见儿科病资格
2018年6月13日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司，专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导药物A4250治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的罕见儿科疾病资格认定。此前，A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授予了孤儿药资格，在2016年被EMA授予了优先
罕见病新药速递！Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟CHMP支持批准，治疗hATTR淀粉样变性
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis制药公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作，包括：罗氏、诺华、葛兰素史克、阿斯利康、百健等。目前，Ionis公司已有2个反义RNA药物上市，分别为Kynamro（mipomersen）和Spinraza（nusiner
罕见病新药速递！Alnylam公司RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿（PH1）大幅降低尿草酸水平
2018年6月10日讯 /生物谷BIOON/ --Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查，该药用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定，如果获批，patisiran将成为RNAi现象被发现整整20年以来上市的
Orchard接手葛兰素史克罕见病业务
近日，葛兰素史克公司对其罕见疾病业务的未来做出了决定，公司同意与前竞争对手Orchard Therapeutics签署协议，将全部批准和试验阶段的资产交由该公司管理。根据协议，葛兰素史克将获得Orchard少数(19.9%)股份，并将获得销售版税和商业里程碑付款，但目前尚不清楚进一步的财务细节。作为重组的一部分，该公司于去年7月就开始了对罕见疾病及非核心资产产品组合的评估。彼时，GSK首席执行官E
研究人员发现罕见的肿瘤，可以治疗甚至可能逆转糖尿病！
在胰腺中生长的一种罕见的良性肿瘤可能会给医生提供帮助糖尿病患者制造更多胰岛素的工具。这些肿瘤被称为胰岛素瘤，因为它们分泌过多的胰岛素。糖尿病患者没有足够的胰岛素来满足身体对激素的基本需求。研究人员通过绘制胰岛素瘤肿瘤的基因组成来推测，他们可能会提出基因组配方来再生产生胰岛素的细胞。如果他们能使用这种“配方”来制造一种药物，使身体产生胰岛素，他们就可以治疗，甚至可能逆转糖尿病。该研究的资深作者安德鲁
罕见病新药信息！美国FDA第2次授予PI3K-δ/γ激酶双效抑制剂tenagisib孤儿药地位
2018年04月10日/生物谷BIOON/--Rhizen制药公近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经授予靶向药物tenagisib（RP6530）治疗皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）的孤儿药地位。之前，FDA也授予了该药治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）的孤儿药地位和快速通道地位。孤儿药是指开发用于治疗罕见病的药物。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病治疗药物的制药公司将获
罕见病新药速递！Shire遗传性血管性水肿药物lanadelumab在欧盟进入正式审查
小编推荐会议：2018新药研发东方论坛2018年03月31日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药公司Shire是罕见疾病领域的全球生物技术领导者。近日，该公司宣布欧洲药品管理局（EMA）已受理lanadelumab（SHP643）的上市许可申请（MAA）并将进行加速评估；此外，加拿大卫生部（Health Canada）已通过优先审评受理了lanadelumab的新药提交（NDS）。在美国方面，F
Alexion罕见血液病新药3期临床数据积极
Alexion医药公司今天宣布，在研长效C5补体抑制剂ALXN1210在关键3期临床试验中，与其公司的Soliris（eculizumab）相比，在阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中显示了非劣效性。此外，该研究的所有六个终点结果都支持ALXN1210。ALXN1210和Soliris在安全性方面没有显着差异。PNH是一种慢性，进行性，衰弱性和可能危及生命的超罕见血液疾病，可在没有警告的情况下